主题：美国FDA对AAV基因治疗产品药学审评的关键考量点

Title： General CMC Considerations for AAV Gene Therapies During FDA Review 

时间：2024年9月22日 ｜ Time: September 22, 2024

地点：北京（仅线下）拜耳北京office，朝阳区东大桥路9号侨福芳草地D座7层，7D.76 Grow-VC会议室

DIA国际药监菁英智汇坊

Navigating with FDA - The Insider’s Insights

FDA不一定认同你的观点，但是同FDA打过交道的人都有一个共识：FDA是一个可以讲道理的地方。同讲道理的人打交道，看的不是你是否能把法规和指导原则背的滚瓜烂熟，而是你是否理解其出台的背景和背后的逻辑，并融会贯通掌握讲道理的方法。教你知识的人，是教师；引导你思考的人，是导师。

为满足生物医药发展国际化和药监现代化的迫切需求，DIA中国打造了一个国际化交流空间 - DIA国际药监菁英智汇坊。我们会不定期邀请具有导师级能力的国际药监专业人员，针对特定群体的需求，进行面对面交流。每期3小时，聚焦审评或核查的一个具体问题或领域，重温审评和核查的关键要点和背后考量，通过案例剖析强化理解，通过问答交流和讨论巩固学习效果。

第一期：美国FDA对AAV基因治疗产品药学审评的关键考量点

美国食品药品监督管理局（FDA）生物制品评估和研究中心（CBER）主任Peter Marks经常在讲演中，强调基因治疗产品开发的复杂性以及Chemistry，Manufacturing, and Controls（CMC）在基因治疗产品开发中的重要性。同时，FDA 正在努力为基因治疗产品的开发者提供明确的指导，帮助他们了解与 CMC 相关的监管要求。

本期，我们非常高兴的邀请到了曾在美国FDA从事基因治疗产品药学审评长达21年的毕蕾博士。毕博士也是我在北京协和医学院80级的校友。希望毕博士长期积累的审评经验和洞察，能让我们的听众在基因治疗产品国际化的道路上少走弯路。

李自力

医学博士、公共卫生硕士

DIA和美国FDA同仁会全球董事

讲者介绍

Speaker

毕博士目前是基因治疗产品开发、制造和商业化的独立顾问。毕博士曾在美国FDA生物制品评价与研究中心（CBER）的基因治疗审评室担任全职CMC审评员长达21年，并成为细胞和基因治疗产品的专家级审评员。她在评估和审评各种基因治疗产品在各个产品发展阶段的CMC申报方面拥有非常丰富的经验，包括IND前期，IND 各个阶段，BLA 及产品上市后的提交文件。毕博士还参与制定了多项基因治疗的监管政策和指南，并曾担任CBER基因治疗命名工作组的主席。毕博士获得了包括FDA杰出服务奖、CBER公共卫生成就奖在内的众多FDA和CBER奖项。在加入FDA之前，毕博士在研究人类遗传病和生成人类遗传病的敲除小鼠模型方面具有丰富的研究经验。毕博士从北京协和医学院获得医学博士学位，从约翰霍普金斯大学获得哲学博士学位，并于1996至1999年在美国NIH进行博士后研究。

Dr. Lilia Bi is currently an independent consultant for development, manufacturing and commercialization of gene therapy products. Dr. Bi previously spent 21 years working at the US Food and Drug Administration (FDA), Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Office of Therapeutic Products (OTP), Office of Gene Therapy as a full-time CMC reviewer and lately as a master CMC reviewer for cell and gene therapy products. She has extensive experience evaluating and reviewing the CMC submissions of various gene therapy products including pre-IND, IND, BLA, post-approval submissions, and master files at all product development stages. Dr. Bi also participated in developing multiple regulatory policies and guidance for gene therapies and she was a chair of the USAN/INN gene therapy naming working group at CBER. Dr. Bi has received numerous awards including the FDA Outstanding Service Award, CBER Public Health Achievement Award, and multiple FDA and CBER Recognition Awards. Prior to joining the FDA, Dr. Bi had research experience in studying human genetic diseases and generating knock-out mouse models for human genetic diseases. Dr. Bi received her MD from Peking Union Medical College, obtained her PhD from The Johns Hopkins University, and conducted post-doctoral research at the National Human Genome Research Institute, NIH from 1996 to 1999.

主持人介绍

Session Chair

肖啸 博士

信念医药联合创始人、董事长兼首席科学官

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