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近 20 年来,生命科学和生物技术领域取得了飞速发展,基因编辑、合成生物学、 脑科学、干细胞、生物信息存储、生物育种等前沿科学技术不断涌现。这些技术 不仅深刻改变了人类对生命本质及其运行规律的认识,还、推动了新药开发、个 性化医疗。此外,人工智能的应用加速了行业创新,使得基因测序和基因编辑技 术得以广泛应用,促进了精准医学和合成生物学的发展。生物经济时代,生命科 学领域的原创性技术不断涌现,为未来社会带来了巨大的潜力和机遇。生物医药是上海市重点发展的三大先导产业之一,当前正处于换挡提质时期。为进一步打 造全球生物医药重大战略产业高地。而宝山区是上海市合成生物产业布局最早的 区域,生物医药,尤其是合成生物学也被认为是未来健康产业的主攻方向之一, 将推动在创新药研发、微生物菌株试验等领域实现更大突破。
路演信息
主办单位:“科创中国”生物医药产业科技服务团、临港南桥科技城、佰傲谷 BioValley
路演时间:2024 年 10 月 17 日
路演地点:上海市上海市奉贤区金海公路 6055 号临港南桥科技城 11 号楼 2F
组织特异性靶向LNP药物递送平台
我们团队成立于2024年4月,团队成员主要来自清华大学,武汉大学,四川大学,宾夕法尼亚大学、哥伦比亚大学等国内外知名院校,以及来自礼来,罗氏/基因泰克,拜耳等知名企业。项目团队核心成员前期与2023年诺贝尔奖得主Drew Weissman教授合作开发多种创新的可电离脂质,相较市场当前递送技术,可增强递送效率5-10倍,还激发更强的对抗多种新冠病毒变种的能力。
我们打造领先的基于脂质纳米粒(LNP)技术的药物递送平台。旨在突破专利壁垒、肝外靶向递送难和递送效率低等“卡脖子”技术。构建高通量、低成本合成可降解分支类脂质(DB-lipidoids)的策略。自主开发的AID-lipid助力肺、脾的精准靶向mRNA递送。可降解、无毒的LNP高效递送系统。
前期相关研究内容已发表在nature chemistry等期刊。已入选2024年第一批苏州市工业园区创业领军人才项目。目前汉信生物现已突破技术瓶颈,研发了新一代可电离脂质,正在筛选中,递送效率可增强10-100倍,并能去到脾等其他脏器。引入AI实现高通量的筛选。已跟多家企业展开合作,订单交付中。
基于创新纳米抗体技术的新药与抗病毒相关产品开发
公司自主研发了新型纳米抗体研发平台,致力于抗病毒防治药物、针对病毒引起的肿瘤以及其它抗肿瘤相关创新药开发。目前公司已获得湖北省高新技术企业认证,拥有授权和受理国家发明专利10项;2022年完成了超千万元的天使轮融资,同时获得“光谷瞪羚”企业称号。
呼吸道合胞病毒(RSV)每年造成3000多万人感染,主要患者为婴幼儿、老年人及免疫低下人群,可出现重症肺炎并导致死亡。针对RSV,缺乏有效的治疗性药物。本项目通过C-型纳米抗体平台筛选到一株针对RSV的中和性C-型纳米抗体Cm1,在动物体内预防(滴鼻)和治疗性(雾化吸入)给药,肺部病毒滴度均显著降低。已完成构建高表达Cm1的稳转酵母菌株,后续计划申报并获得临床试验批件。
NuRapid® 基于CRISPR技术的新一代分子诊断技术平台
继PCR、NGS后,CRISPR被誉为“新一代分子诊断平台”。迥异于PCR和NGS的实验室操作技术,基于CRISPR-恒温扩增技术可实现核酸现场快检和核酸自测。从实践来说,CRISPR诊断技术面临诸多产业化“瓶颈”,包括高稳定性/高活性的关键原料酶及反应蛋白、恒温扩增和CRIPSR反应体系的常温储存(>1年)、一步法反应体系、高敏核酸试纸条(目测)、荧光或自测一体化反应装置等。
为真生物在CRISPR核酸快检产业化方面具备国际领先水平,已经申请十五项发明专利,建立深度技术产业化的护城河,从关键原料、冻干微芯制备工艺、一体化卡盒和全自动设备等建立系统化的壁垒。
AI驱动的免疫关键蛋白降解调节剂的研发
根据自身免疫疾病、恶性肿瘤等疾病中的免疫调节新机制,利用AI驱动的创新药物研发平台,开发靶向免疫关键蛋白降解的小分子调节剂:1)肿瘤抗原降解抑制剂 (TM01及衍生物),能够提高肿瘤免疫治疗的反应率,已完成IIT临床试验(172位肿瘤患者);2) CTLA4蛋白降解剂,既保持抗肿瘤的免疫治疗效果又减轻副作用,已获药物临床试验批件;3)CTLA4蛋白稳定剂:治疗类风湿关节炎、移植器官排斥等自身免疫疾病,处于临床前研发阶段。
重组人源胞外基质蛋白产业化
公司是由一批深耕生命科学领域的留美回国科学家创办的新型生物再生材料公司。公司于 2024 年 5 月份成立于江苏省昆山市的沪昆医美产业基地。公司产品主要涵盖创伤修复、医疗美容和功效护肤三大领域,其中创始团队自主研发国际领先水平的重组人源胞外基质融合蛋白为医美领域首创产品,其结构为 III 型胶原蛋白-纤连蛋白-弹性蛋白“三位一体”的多功能域嵌合基质蛋白,公司的明星产品还包括全长三螺旋重组人 III 型胶原蛋白,公认为业界同类型产品中功效表现最优选择。公司仍在积极探索更多的未知领域,积极提升蛋白制备表达平台技术,以此推动并引领重组人源胞外基质蛋白这一整形修复和医疗美容领域“超级”生物再生材料的全面产业升级。
补胶还是补钙—关注骨健康
骨骼是由钙质和胶质组成的。西方医学将骨质疏松病因归结为钙质的流失,需要补钙+维D;治疗,雌激素等;本项目从现代科学的研究结果、人体生长发育的自然规律、两个实验的结论,依据《黄帝内经》的医理、古中医的医疗实践,得出中医结论:病因:骨骼中胶质的缺失,防治:补充骨骼中的胶质。
本项目申请了发明专利,通过酶法制备等现代化工艺,把羊、猪等家畜骨骼,制易溶于水、易被身体吸收的“小分子”羊骨胶、猪骨胶,补充骨骼中的胶质;又寒热属性不同,能防治不同类型骨质疏松。
颠覆性创新,开创全新市场领域:四大市场,两个是空白。可应用于食品、保健食品、药品等。
基于细胞衰老的底层机制研发逆转自体干细胞衰老的CGT药物
本公司是一家医药研发商,通过细胞衰老的底层机制聚焦全新的生物科技。关于细胞为什么会衰老,国内外还处于探索之中。创始人黄必录分析了国内外五花八门的衰老理论,发现漏洞百出,无法自圆其说,为了揭开细胞衰老之谜,提出了“细胞衰老的端粒DNA和核糖体DNA共调控假说“,通过了二年的实验验证,证明本假说是完全正确的。我们用基因敲除技术降低了rDNA拷贝数,同时检测了返老还童的iPS细胞,正如我们预期那样:rDNA拷贝数减少导致细胞衰老标志物都强烈的上调,同时细胞分裂次数显著减少,返老还童的iPS细胞端粒和rDNA都延长了。也就是说,我们已经发现了导致细胞衰老的底层机制,接下来将是利用这一最新理论研制让衰老的干细胞返老还童的生物技术,用于彻底治愈各种与衰老有关的退行性疾病和大幅度延长人类寿命。
基于核酸适配体人工智能平台在体外诊断与新药设计应用
抗体药是近10年最成功的生物药,全球药物销售额排名TOP30中抗体药占13款,但传统蛋白抗体药存在分子量大/组织渗透性不佳、免疫原性及安全性不佳、生产成本高、使用环境限制、ADCC/CDC效应、易绕开专利保护等蛋白质药物固有问题。本项目核酸适配体(又称为核酸抗体、化学抗体)是20~100bp的单链DNA/RNA,可结合目标蛋白或小分子,合成成本低、低/无免疫原性、安全性高等优势,可广泛应用于IVD检测和靶向药物开发,与抗体药物存在错位互补、弥补抗体药应用空白。既往核酸适配体产业化难度主要为其复杂、低效的筛选过程,本项目为复旦大学团队独家开发的一种全新的AI驱动的核酸适配体从头设计方法,相比传统的筛选技术,高效、自由、便捷地设计出高亲和力适配体,能够广泛应用于免疫诊断、新药开发。本项目计划先期进行产业化链条较短、快速产生现金流的诊断和家庭消费级检测项目开发,待条件成熟开展新药管线的研究开发。
细胞外蛋白酶解疗法:新型口服肠道吸收蛋白酶
1.分子来源:从特殊菌株中发酵纯化出新型蛋白酶。
2.作用机制:通过口服肠道吸收+老靶点+新分子类型的非占位作用机制,水解纤维蛋白、胶原蛋白、免疫复合物和淀粉样蛋白等病理聚集物,用于治疗血栓性疾病、纤维化疾病、自身免疫病和淀粉样变病。
3.颠覆性创新点:解决了人体细胞外的血栓、纤维化、免疫复合物和淀粉样蛋白等聚集物深度交联后,难以被内源蛋白酶和大多数外源蛋白酶水解的病理难题。
4.探索试药发现:对肺水肿(白肺)、慢性便秘、白塞病、慢性肝炎肝纤维化、类风湿关节炎、系统性红斑狼疮、股骨头坏死的疗效,远优于现有一线药物。
5.产品优势:全球首创新药,全球无竞品,多适应症,大适应症,可专利,口服便利,高效无毒,潜在超级重磅炸弹。
6.创始人和团队:施忠辉个人研发,拥有商业秘密,技术已贯通,已用于60多个志愿患者试药。
7.融资需求:种子轮融资1亿元人民币,用于临床前研发和全球专利布局,出让股权10%;完成融资后再招商落地、注册公司和组建团队。
利用SSRH–mAb技术制备单克隆抗体及其产业化
标诚科技(海宁)有限公司成立于2023年12月,自主研发了第四代单克隆抗体制备技术——SSRH–mAb技术。与现有的B细胞测序、噬菌体文库和转基因鼠等抗体制备技术相比,SSRH–mAb技术是目前唯一实现了从人(兔)外周血单B淋巴细胞高效克隆IgG抗体轻重链全长基因制备单抗的技术,能够制备全天然结构的治疗性人源单抗,彻底解决了由于免疫原性导致的成药性低,以及由于单抗制备效率低下,难以应对病原体的快速变异的问题;制备高灵敏度兔源检测性单抗规避了兔骨髓瘤细胞的专利壁垒问题,该技术目前已经申请相关专利2项。
SSRH–mAb技术被《E药经理人》杂志评为2022-2023年度“中国医药创新价值发现100佳”。公司在2024第十二届“潮起东方•赢在海宁”创业大赛决赛中荣获初创组三等奖。
随着全球单克隆抗体药物市场将持续增长,SSRH–mAb技术优势使其在制备治疗性人源单抗,以及高灵敏度检测性兔源单抗的市场中具有广泛的应用前景。
徐 聪
礼来亚洲基金
董事总经理
徐聪博士拥有超过10年在肿瘤学临床前研究及医学事务的工作经验。现任礼来亚洲基金董事总经理;在此之前,他曾任礼来医学总监,曾领导各种肿瘤新药的开发及运营,包括阿贝西利(abemaciclib,一种CDK4/6抑制剂)。曾主导投资项目包括:博雅辑因, 艾力斯, 迪哲医药, Mirati, Cullinan, 宜明昂科等。
杨骏晟
赋远投资
执行董事
复旦大学临床医学博士学位,曾任华山医院骨科医生,济峰资本高级分析师,现任赋远投资执行董事。
钟 靖
国投创业
投资总监
加州大学全奖博士,芝加哥大学最高奖学金EMBA,北卡大学硕士,武汉大学本科保送中国科学院大学研究生。曾任华大基因投资总监,国科嘉和执行董事,迪康药业高管。百华协会会员,健康中国五十人论坛青年理事,美中药协会员,美国病毒学会获奖会员,美国科学促进会年会科学评审,中国创新创业大赛评委,英文学术期刊编委。
陈宇涛
上海生物医药基金
高级投资经理
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屈集平
临港司南基金
投资副总裁
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王翘楚
中银资本
医疗投资副总裁
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